一个妈妈各位老师，请问干细胞移植能否治疗或改善唐氏综合症患儿（出生三个月）？或者

桃子红了

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各位老师，请问干细胞移植能否治疗或改善唐氏综合症患儿（出生三个月）？或者有什么办法请指导

bukuro

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# \: q- S) w! b7 Y3 N晚上好，我来回答一下您的问题。我尽量不用专业术语给你解释一下，希望能帮到您，不过这对我是一个考验，未必能说得清楚。& j. D6 a( L% x$ M( O
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干细胞治疗唐氏综合症最近成为一个话题，是因为下面这个专利。! `+ E0 Q# v/ k+ G: U8 ~
我想您一定是看过这个专利的报道的，用封锁整条染色体来治疗疾病，这的确是一个很了不起的想法。我自己这两天也在写专利，实话讲，很多情况下，医学专利要表达的只是一个概念，离技术还有很长的一段路要走。
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Nucleic acid silencing sequences$ s3 _# D8 v4 H
United States Patent 8212019
, L- u, j* l" \$ w% P/ z9 g  \http://www.freepatentsonline.com/8212019.html
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) w4 u4 n' }) d, c6 S: \# {说起目前的干细胞移植或者说基因治疗，或许和您想象中的不太一样。
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# z$ y$ a$ R$ b( y借用这个专利中讲的方法，我们来看一下什么是干细胞治疗，或者说什么是基因治疗。
$ O" \! X4 c" _! e! C用这个图说一下，图您要登录后才能看见。, ?" [) O' a! e# y

; Y8 J1 q2 C, M) ~  V1 H1 J7 }治疗过程是这样的:) Y5 y2 ]4 |( O$ s" `% o: }+ ]
①  从患者体内采取细胞4 d( A; O7 V$ D, G8 Y
②  (细胞扩大图）往采取的细胞里面导入Xist基因（Xist是一个基因的名字），导入这个基因的目的，是为了抑制第２１条多余的染色体
- W. q) n  r2 q; P" R③  将②返回到患者体内8 [# }0 l9 F% r# s

/ ]3 ?  U0 y1 q7 g2 N图只是一个印象图，不是说细胞要从患者的肩膀上采取啊。2 M* p3 ^) X* I  c! b, ~: w
使用的细胞也不是一个就够了，要保证达到治疗效果，需要足够量的细胞，因为在一个细胞里导入基因，并不能治疗患者全身的细胞。
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! C9 U8 W& A3 `, a# h从患者体内采取的细胞，在这之后必须要具备变化成各种细胞的能力（这个词在论坛里大家经常会说，叫分化），也必须具备自己繁殖的能力（自我复制能）
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这样的细胞，叫做干细胞。
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( _' n! O  x/ _& z5 i% \所以，骨髓系干细胞（生产血液的细胞），多功能性细胞，神经干细胞（神经前驱细胞），纤维芽细胞等都是采取的对象。! |/ L9 b3 p. ^) l, Z9 L

3 }- o! v3 ]2 S5 T' C, d比如，以骨髓系干细胞为例，骨髓系干细胞将来分化增殖后，会变化成人体血液成分的细胞，所以用于治疗白血病等骨髓增殖异常性疾病。
6 }  |5 H- D- ~, K2 J- W采取患者的骨髓系干细胞，将其导入Xist基因后进行骨髓移植。因为是自己的细胞，所以不会产生排斥反应。% D$ M: }' e. x2 D$ l
在进行骨髓移植前，要用放射线照射将患者原有的骨髓破坏，这样新生成的血液都是不带有多余染色体的血液了。
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如果不破坏原有的骨髓，那么移植后，就成了混合的血液（治疗的正常细胞和原有的异常细胞的混合）。
9 a  E; K  t! R+ ]; E& c也有别的方法，比如说，采取患者的皮肤纤维芽细胞，诱导成iPS细胞，并导入Xist基因，分化成造血干细胞后移植回患者体内。
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* v7 k4 q/ Q; B& _  F( I2 G- s再比如神经干细胞将来会分化增殖成神经细胞，所以用于老年痴呆症的治疗。在患有神经疾患的老鼠上，这种方法取得了挺好的效果。3 q1 v1 O' p* o6 }4 \2 Y
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同样的，心脏病的情况，使用心脏干细胞来再生心肌也是可能的。5 C- z) a' e) K$ e2 y9 A9 D
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・・・写到这里，您一定会明白了，最初想象的干细胞治疗并非是一种为治疗唐氏综合症而开发的方法。
0 c% }& D4 x" N) E# f1 q; R  B研究者是针对白血病，老年痴呆症，心脏疾病等重大疾病，而开发的一种方法。
7 {2 h, `7 F2 d2 S9 w! V7 d现在，干细胞治疗或者说基因治疗，更多的是针对晚期癌这样的关系到生命的重病而实施的。
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7 Z$ i* I# W6 p( c而且还是一个并不成熟的技术，有不可预知的副作用，实际上也出现过治疗中死亡的例子。8 @* Q, W, Q0 q0 y" ^5 T: f
比如在导入基因的过程中，需要一个叫做载体的东西来承载基因，这种载体使用的是一种病毒，病毒本身就有不可知的风险。% \: N% {4 V# A# O
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换句话说，专利中所讲的干细胞治疗，并不是治疗唐氏综合症本身的方法，而是在如果唐氏综合症并发了重大的生死疾病时，可使用干细胞治疗将第21条染色体抑制的一种方法。3 T  E1 a( e, o4 F
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人体，有大约60兆个细胞，将这些细胞全部都治疗是不可能的。如果说可能的话，那要在细胞数量比较少的受精卵或者胚胎时期才有可能。
, l& ~6 z9 A+ {# i我想您印象中的治疗是这种治疗所有的细胞的方法，这种方法在老鼠上获得了成功，但是用在人体上，现在的伦理规范应该是不允许的。
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- Q/ K" J8 M8 |9 P, \" ^对于已经成长为婴儿的孩子，将所有细胞中的第21条染色体都治疗，是不可能的。
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过往的基因治疗都是针对某一个基因异常导致的疾病为对象的，也就是说只要治疗了一个基因就可以了，可是，唐氏综合症的难处，在于相关的异常基因群很庞大。
5 L1 Y1 ?/ m# W, \6 H! W1 |第21条染色体，大约包含了5000万的DNA碱基对（生物课上学的生物A，T，C，G的组合) 。! A6 s" W$ n: U
这其中，有几百个基因因为多余染色体的原因过度表达，从而引发了唐氏综合症。人们对其束手无策。
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这样想来，这个专利中提到的封锁整条染色体的思路是很了不起的。医疗技术总在进步，未来梦想一定会成真。

桃子红了

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  C& S/ h9 E6 R# V+ i
3 h- h1 R, _" g0 }, A6 j谢谢您的耐心的回答，我大致明白了。您说的封锁整条染色体的办法要多长时间才能临床，等到孩子大了还有效果吗？（再者用亲人的好的干细胞不能代替自身的吗？）

河北小宝爸1405

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