重度β地中海型贫血 基因治疗新药 临床试验结果喜人

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12月8日，在旧金山举行的美国血液学会议上，BlueBird公布了一个令业内人士十分兴奋的临床试验结果：4名重度β地中海型贫血患者，在接受Bluebird的基因治疗新药LentiGlobin BB305一次性注射治疗后，在至少3个月内都无需进行维持生命的输血，有一个患者甚至保持了12个月的无需输血状态。7 o/ [, P- u$ W+ _' l# z) Y, P

/ N7 ?; l6 a: _2 k) G0 }9 [股市的反应充分说明了此试验结果给业界带来的惊喜，在12月9日，BlueBird的股价上升了72%，达到其历史最高点，是一年前股价的3倍。! z' \$ ~$ @/ y5 i

  Y' h6 I' U# f重度β地中海型贫血是由β球蛋白基因缺陷导致的疾病，患者不能正常产生在血液携带氧的血红蛋白，从而产生严重贫血和脾脏异常增大。LentiGlobin BB305利用改良后的慢病毒（Lentivirus）将正确的β球蛋白基因送入人体，来达到治疗此病的目的。
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