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武田联手Carmine利用新红细胞外囊泡平台开发罕见病基因疗法
0 g, z, J- m) A6 m8 p8 k, ^来源:美通社 2020-07-01 12:22- H+ }' k/ V! x" M3 f( Q
7 \& ~$ Y6 D+ c; G4 \Carmine Therapeutics(博泌生物)宣布与武田签署一项研究合作协议,利用Carmine Therapeutics的REGENT?技术(基于红细胞外囊泡)发现、开发和商业推广治疗两种罕见病的变革性非病毒基因疗法。
' Z+ W: a7 Q4 n3 ~- v根据协议条款,Carmine Therapeutics将获得预付款,作为研究资金支持,并可获得总额超过9亿美元的分期付款以及分级版税。完成临床前验证研究后,武田可优先选择获得项目授权,并将负责临床开发和商业推广。此外,武田还提供了500万美元的可转换贷款,支持Carmine Therapeutics新的REGENT?平台的开发。5 O0 \0 ^5 o. I+ m, a
Carmine Therapeutics正在开创一种基于其REGENT?技术的新疗法,利用红细胞外囊泡(RBCEV)(2018年首次在《Nature Communications》发表)。这一疗法的重中之重是非病毒基因疗法。与基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法相比,基于红细胞外囊泡的基因疗法或可重复给药,其基因有效载荷能力显着提高(超过11KB),并通过红细胞外囊泡表面修饰增强靶向组织的生物分布。(生物谷Bioon.com)
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