FDA批准“first-in-class”创新疗法 治疗白日过度嗜睡

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FDA批准“first-in-class”创新疗法 治疗白日过度嗜睡
3 w. P; G/ _/ H来源：药明康德 2019-08-16 13:05
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今日，美国FDA批准Wakix (pitolisant）用于治疗成年发作性睡病（narcolepsy）患者的白日过度嗜睡 (EDS) 。Wakix是一款“first-in-class”的选择性组胺3（h3）受体拮抗剂/反向激动剂，通过一种全新的作用机制——增加大脑中促进觉醒的神经递质组胺的合成和释放——发挥作用。Wakix在早晨醒来后口服给药，每日一次。Wakix是首个也是唯一一个获得FDA批准同时未在美国被列为管制药物的发作性睡病新药。
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发作性睡病是一种罕见神经系统疾病，患者因无法正常调节睡眠与苏醒的循环，导致出现嗜睡症状。其两大症状是白天过度嗜睡（EDS）或在正常清醒时反复失控睡眠发作，以及肌肉无力突然发作（猝倒）。EDS是白天无法保持清醒和警觉的症状，是所有患有嗜睡症的人都会出现的症状。在大多数嗜睡症是由下丘脑分泌素（hypocretin，大脑中一种支持睡眠-觉醒状态稳定的神经肽）缺失引起的。
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此次获批基于两项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究（HARMONY 1和 HARMONY 1bis），评价Wakix治疗成年发作性睡病患者EDS的疗效。这些研究共入组261名患者，随机接受Wakix、安慰剂或阳性对照药物；患者的中位年龄分别为37岁（HARMONY 1）和40岁（HARMONY 1bis），治疗持续时间为八周。75%至80%的患者有猝倒病史。在这两项研究中，Wakix通过测量爱华睡眠量表（ESS）得分，证明了在 EDS方面有统计学意义上的显着改善。/ L9 C8 T/ i3 T

' W/ H% x4 V, f* ?; ~Wakix是由Bioprojet公司研发，2016年在欧洲获批上市。Harmony拥有Bioprojet的独家授权，可以在美国开发、生产和商业化该药物。Wakix在2010年获得FDA授予治疗发作性睡病的孤儿药资格。2 ], \; {; b' _) d

( K' s; t, T6 F, N# o. g1 S今年3月，FDA还批了另一款嗜睡症疗法Sunosi（solriamfetol）上市，治疗与发作性睡病（narcolepsy）或阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）综合征相关的白天过度嗜睡。(生物谷Bioon.com）