血友病治疗革命性突破，基因治疗为血友病患者带来生活的希望！

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血友病治疗革命性突破，基因治疗为血友病患者带来生活的希望！
1 i5 p: N- h% j5 Q7 Q- g! \来源：来宝网 / 作者： / 2016-12-080 x* [4 q% r3 z$ }# Y$ ]
2016年12月6日（HealthDay新闻） - 初步研究表明单剂量的实验性基因治疗可能有助于血友病B的患者。( m+ q5 r) j1 y% B
如国家血友病基金会所解释的，血友病B是一种遗传疾病，患者缺乏称为因子IX的血液凝固所需的蛋白质，或者它们产生的因子IX的类型是有缺陷的。7 Z) `3 m0 D" q; G
该基金会说，这种情况可能导致出血过多，每5000例出生就有一例出现这种情况。2 S8 W* \3 ~: C
但研究人员说，他们从来没有见过一个医学治疗增加因子IX到达过新试验中看到的水平。根据研究结果，获得基因治疗的患者能够停止输注凝血因子。
5 ~. v( y7 b# n4 Q6 E主要研究者费城儿童医院的血液学家Lindsey George博士解释说：“我们在这项试验中的目标是评估基因治疗产品的安全性，其次，确定我们是否可以达到可以减少患者出血病例的IX因子水平”。
6 {* F( u* X7 A/ V* N  d“这些患者有严重或中等水平的血友病，基线凝血因子水平小于或等于健康人水平的2％，”乔治在医院新闻稿中补充说。
( }. P2 P/ s5 A, |+ n# j) \“在目前的治疗中，血友病患者每周给予静脉注射因子IX剂量多达几次，”George解释说， “虽然一般情况下有效，但由于因素水平波动，患者可能遭受痛苦；当凝血因子水平下降时，使关节出血失效。这种方案需要对日常活动进行大量规划”。$ ?* H% I/ w5 s% v6 y4 u
在组合的1期/ 2期试验中，研究人员对18岁至52岁的9名成年血友病B患者给予单剂量的基因治疗。  B" H! J0 C1 J8 J1 ?
根据乔治的团队报告，患者的凝血因子水平升高到约30，这被认为几乎是正常的。
/ R/ w& X6 W8 R8 u" U“在这些新的水平，血友病患者通常不需要用因子[IX]进行自我治疗以避免出血事件，”她说。 “这代表了他们生活质量可以发生潜在的巨大改善，以及我们对治疗血友病的看法的转变”。
0 i8 h4 @0 L% y! L+ s两名患者的免疫系统对治疗有反应，但这并没有造成安全方面忧虑，科学家说。
; P6 R/ j) M5 f+ g; H下一步是进行另一个试验，他们补充说。
! R0 d) p  J, m, E! P* Y9 Q费城儿童医院与一家从医院剥离的基因治疗公司有经济利益。该研究的资深作者以前是医院的研究员，现在是公司的总裁和首席科学官。8 b' t0 B& k! j& g
试验结果在圣地亚哥美国血液学会年会上展示。在会议上发表的研究目前应被视为初步的探索，直到它出现在同行评议的医学期刊中。
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