国泰君安-医药行业：干细胞安全性待提升，政策规范产业发展-151112

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干细胞技术种类繁多，间充质干细胞发展最为快速。治疗性干细胞种类多样，包括胚胎干细胞、诱导性多能干细胞（干细胞诱导视网膜色素上皮细胞、心肌细胞等）、以及成体干细胞（造血干细胞、各种类型的组织干细胞或前体细胞如神经干细胞等、间充质干细胞）。干细胞种类繁多，成熟度不一，其中间充质干细胞是目前国际上临床研究中发展最快的干细胞类型，多达 450 以上的治疗性临床研究在世界范围开展，2010 至今多个产品分别在韩国、日本、澳大利亚、加拿大、新西兰等国家获批，主要用以骨损伤、心脏、关节炎等组织器官修复领域。
$ c$ `* A4 N: f" L; D9 S/ E+ q- U安全性亟待研究验证，期待技术发展更进一步。目前干细胞治疗技术临床应用存在四方面的安全性风险尚待解决：①异常的免疫反应（异源细胞的免疫排斥以及异常炎症反应）；②异常增生和促瘤、致瘤性：即便是已在多国获批的骨髓间充质干细胞也具有危险的致瘤性，研究表明过量使用成体间充质干细胞具有很大致瘤风险，可促进癌症生长转移；③异常的分化行为：非目标细胞分化、分化紊乱导致的增生性疾病和肿瘤，或细胞无效、低效分化及提前老化导致的器官修复不全或器官衰竭等退行性疾病；④对于基因修饰的干细胞，存在导致基因突变和基因组疾病的风险。相关安全性问题的解决尚有赖技术进步和研究深入。" ?; }8 X+ J- r$ [) p7 n" m4 @
监管政策落地，态度谨慎。2015年8月卫计委、CFDA联合发布《干细胞临床研究管理办法（试行）》和《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则(试行)》，规范了干细胞临床研究的机构资质和条件，一定程度推动了行业发展。但管理办法在诸多方面进行了限制，包括机构资质（仅限三甲医院）、开展条件（仅限临床研究）、研究项目（仅限预防和治疗，不含基因水平操作）、收费主体（明确不得向受试者收费），并将严格质控体系，体现了当前政策的严谨性（参见2015年8月24日报告《破茧而出，干细胞治疗重回正轨》）。我国干细胞产业尚存巨大发展潜力，期待临床试验进一步放开。维持行业增持评级，受益标的：中源协和、国际医学。

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细胞治疗今年俨然已经有点过热了，虚火旺盛该管管了