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干细胞研究的新阶段7 F( m2 `8 X# y1 ~& R5 r4 |& m
由于干细胞是一种具有自我复制和分化潜能的细胞,它可以分化成体内任何种类的体细胞,可以修复组织器官损伤,治疗几
' x* M$ v& N! _$ T. Z. Z乎所有的疑难顽症,造福人类,因此具有巨大的市场价值。它是21 世纪生命科学中最前沿、最有价值的研究领域,成为世界各国竞
; Y4 `$ P) B U; H' v& Y9 s# y相研究和开发的最大热点和焦点。但是,干细胞又有着极大伦理和道德问题。在临床应用上又有着致癌、免疫、感染和引起异常疾
% f- e6 j/ y3 o/ X病的风险。干细胞的研究发展了细胞重组技术,诱导成功了多能干细胞(iPs),它可以替代和绕过胚胎,诱导自身成熟体细胞成为具
& K3 L. q, R& l% w$ p x有高度分化潜能的iPs,可以避开一些伦理、道德、排异障碍。但是,在细胞重组时,必须应用病毒载体和导入4 种外源基因才能重7 V/ _% u O$ q' }
组成iPs,这又增加了致癌、致畸的风险。最近,又成功发展了非病毒载体的转导技术,无外源DNA 和基因的重组技术,获得了非病. H+ \' O/ _& O& ]; i, ^
毒无外源基因的iPs。极大地减少了致癌、致畸、排异的风险,为干细胞临床应用奠定理论和重大技术基础。法国和美国应用干细胞
; ^0 `0 p6 S4 ^3 j0 M5 m O成功地制备出人工气管,治愈了呼吸衰竭;英国和德国应用干细胞成功治疗了黄斑退行性病变,使老年失明患者重见光明。同时在
4 o/ Y0 e c- A9 _$ o动物实验中,应用干细胞治疗老年痴呆、帕金森病、肌肉萎缩、糖尿病、脑卒中、心力衰竭等亦都取得十分诱人的成果。再加上近半% ~) e+ T7 M& X4 g, V3 N) R8 Y6 d, b
个世纪以来,利用造血干细胞和骨髓移植治疗再生障碍性贫血、白血病和一些癌症的成功经验,这些都为干细胞临床应用铺垫了
3 Q+ d2 B- W, I }, {" Q4 ]基础。现在,干细胞研究迎来了一个全新的发展时期,步入临床新时期。2 a, h3 L' r9 o4 C, X- f: b# }8 [
干细胞的生殖克隆仍然存在着严重的伦理和道德的风险。干细胞的导入仍然还有致癌、致畸、排异和感染风险,干细胞临床应' J0 G0 ?" Y8 C
用还有许多理论和技术问题急待解决。生命所系,责任重大,必须更加科学规范和严格管理。在市场和名利的诱惑中更需要诚信、
1 u5 O& b1 F$ k7 P9 y/ z良心、科学、合作和责任。2009 年1 月美国正式批准的干细胞治疗骨髓损伤的临床试验,因为在极个别患者出现小囊肿,尽管发生0 B8 W/ s, v7 @6 ?+ o
概率极低,亦没有增殖迹象,对生命亦不构成不利影响,这项试验还是被暂停了。' \9 x, x5 [1 C* P
干细胞研究虽然取得极大进展,但是还有许多理论和技术问题急需解决。目前,对干细胞认识还很不深入,如干细胞自我复制
/ n% T: N* d/ I机制、定向调控原理、复制和分化的相互关系、形成组织器官路径、损伤修复和再生的机制,移植干细胞的数量和功能,干细胞的成1 Z5 H' I3 D" U) A0 P
熟和变异、干细胞在体内的转归和命运,移植干细胞的标志、检测和追踪、异常干细胞的检测和纠正,在体干细胞、输入干细胞和成
8 m7 k: n) J2 u熟细胞的关系和相互转换机制等等基础理论问题还需深入研究。从干细胞到形成组织、器官的机制我们还很不了解。许多干细胞
8 d" F, l4 m, [# W* J3 P, g临床应用的前提条件和技术亦还没有解决。这些问题包括:干细胞大规模培养、鉴定和分离技术;分化和未分化细胞的分离和均一6 q* {4 H5 s- D0 s
培养技术;高效、安全、简便易行的转移技术;病态干细胞的检出和矫正技术;移植干细胞致癌、致畸和免疫毒性等等。虽然步入干
3 m; J" b# U* N; W细胞的临床试验的新时代,但是这仅仅是开始。3 q8 s4 K6 k1 Y2 I j
我国干细胞研究起步较早,成功地开发iPs 新技术,使干细胞转化效率提高了100 多倍,并降低了致癌风险;应用iPs 技术从
% i3 \6 R" C! c; b0 D' J成年小鼠细胞分离出新的iPs 系,并培育出成年小鼠,在世界上首次证明iPs 的全能性等等。在临床应用方面,应用骨髓造血干细 Q; A$ H: y' X1 _# `6 x- h
胞、脐带血干细胞治疗再生障碍性贫血、白血病、淋巴瘤、神经损伤、心功能不全亦有成千上万例的报道。 |
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