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风险和未来, y, @3 @) x3 h; O4 m
在接受CAR-T治疗的一个月后,奇奇准备骨髓移植了。因为移植后患者的抵抗力几乎为零,所以一切都要在无菌仓中进行。病友们都说,“这看着一点没病,哪像是要进仓的孩子呀!”
7 V% t1 E4 j7 s* s9 r! k 但陆佩华知道,这样的成功容不得半点懈怠。
% j J, i1 S2 p CAR-T最大的问题是,维持时间不稳定,容易复发。无论国内外,临床试验的很多病人会在一年内复发,有的一两个月就复发了。) Y7 t/ X+ ~, l8 B$ E
“一些报道称某个CAR-T产品的缓解率在90%以上,这通常是治疗后3个月甚至是更短时间的数据,最终并不一定能有这样高的治愈能力,我们不能被一时的数据迷惑。当然,对于已经耗竭了任何有效治疗的病人来说,超过1/3能获得完全缓解已经是非常革命性的进步了。”复兴凯特总经理王立群在2017年生物医药创新年会上说。5 f" a+ m5 H! N# f" I
“这一疗法风险仍需警惕,所以不是终末期的疾病很难开展临床试验,而且治疗效果因人而异,就更考验产品和研究者了。”某跨国药企高管告诉南方周末记者。这对中国也是提醒:国际上参与CAR-T研发的几家公司都出现了严重的不良反应事件,但中国上百个试验项目,却没有任何公开的不良反应信息。
4 Y- y% Y$ p3 F+ q8 U" `* e. ^$ g/ W 北医三院血液科也在和两家生物公司合作。医院对产品的筛选十分谨慎,即便是厂家提供可直接使用的细胞,他们也会再次检测,确保安全有效。“国内很多厂家在做,但每家工艺都不同,如何规范、如何标准化,都是考验。”该科主任医师景红梅说。
8 h4 C- k* e$ s$ |- i$ n “工艺是决定产品疗效、安全性的首要条件。其二是质量控制,质控的成本会占到CAR-T生产成本的60%-70%。”李怡平强调,虽然全球3大巨头的产品都是从学术机构获得的,但是最终产品要实现商业化,就需要不断对工艺进行改造优化,提高产品质量的稳定性。
- J% F* r- g0 k: d( P: L8 l5 | 这对国内企业也是一样。据了解,中国很多早期CAR-T的研究和制备是由临床专家在医院实验室完成的,其产品在患者身上使用,有些开始时效果还不错,但要继续保持稳定疗效,后期严格的产品质量控制则非常关键。) r: {" q3 Y& X% E* D1 m7 x# V3 p
据了解,国内目前大部分进行CAR-T临床的医院会在病人完全缓解后衔接骨髓移植,以达到更好的效果。但何霆说,他们在科研上并没有发现嫁接骨髓移植对治愈白血病更有效的证据。# |3 h) e- D/ }, a4 { m) Q' |
此外,CAR-T产品售价高昂。目前的两款产品,首先上市的Kymriah售价47.5万美元,诺华公司采用了灵活的“按疗效付费”吸引患者。而之后上市的Yescarta尽管售价稍低,但也要37.3万美元,目前为止只有5名病人使用。6 c1 i! Q* A- l$ b* x
“我们希望所有的病人都有机会试一试,但如果售价太高,又不能保证疗效,就很难。”每天,景红梅都会遇到无路可走的病人来到北京向她求助,但在没有新疗法之前,这些终末期的患者只能无奈返程。" ?( g* y: E7 g( X
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本文转载自“南方周末”,原标题:治愈血癌。 |
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