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楼主: tpwang
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疾病iPSC模型综述     [复制链接]

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楼主
发表于 2016-7-21 13:06 |显示全部帖子
疾病模型iPSC的主要用途在于病理机制研究、药物筛选、基因编辑研究。. o0 u5 }! h" B+ F4 N. s$ a( e; |
因为许多疾病的发生是多种因素系统性作用的结果,所以单独靠细胞水平的观察结果还是不能够很准确的反应病因,未来的方向可能是体外的3D组织或器官的模型更能准确反应病理机制,筛药更精准,不过目前已经可以很好的替代有限的人体捐献细胞与动物模型了。
6 V/ l8 Z# e; |( ~0 V, giPSC的移植应用主要靠两方面,一个是个体化定制的iPSC,分化为成体功能细胞后用来做移植,也可以用来做临床精准用药的筛选,筛选最适合自己的药物与最适当的剂量。
5 I( p1 q% `1 E- g+ ~另一方面就是做HLA配型的普适性药物研发,寻找中国人群表达频率比较高的HLA单倍型纯合子,制备出IPSC细胞系,这些细胞系可以很好的匹配约90%左右的中国人群,以此为基础分化得到的功能细胞可以适用广泛的人群。
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