缺血性心力衰竭患者的干细胞治疗-ixCELL-DCM试验【2016ACC】

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译者：李艳芳　王晓　甄雷　 ' d/ E' o1 g2 j" a# D7 V+ m6 i
  2016年ACC主会场的最新临床试验公布了ixCELL-DCM的试验结果。365医学网 转载请注明
9 A) J9 N! T. ]0 k研究目的365医学网 转载请注明+ q  x; j! {5 N1 r! z5 ]
    观察心力衰竭患者经导管心内膜注射ixmyelocel-T细胞的安全性和有效性，以及对射血分数降低的影响。365医学网 转载请注明2 \, _! c8 x2 F
试验设计365医学网 转载请注明
! s- S# S" x4 U" e0 C$ Y" r: [0 r    随机双盲、安慰剂对照的2B期临床试验（ixCELL-DCM）。从2013年4月至2015年1月28日，在北美的31个医学中心入选了因缺血性、扩张性心肌病、NYHA心功能分级III或IV级、LVEF ≤35％、置入了心脏转复除颤器、不适合于血运重建、有症状的心力衰竭患者126例，行骨髓抽吸后以1:1的比例随机分配到ixmyelocel-T干细胞治疗组（n = 60）和安慰剂组（n = 66），随访12个月。药剂师，治疗医师和每个医学中心的合作医师对试验是非盲的，但随访团队对试验分组及用药是不知情的。主要终点构成比包括全因死亡，心血管原因的住院，计划外因急性失代偿性心力衰竭的临床就医。365医学网 转载请注明
2 G, N& H2 c( Z: c& G  J* k9 ?8 V研究结果365医学网 转载请注明
. u8 m# l; o. p3 Q    入组患者有114例（90％）构成意向治疗人群，109例（87％）被包括在一级终点有效性分析协议之中（ixmyelocel-T 组58例，安慰剂组51例）。一级有效性终点：安慰剂组的51例患者中有25例（49％）出现了50个临床事件，ixmyelocel-T治疗组的58例患者中有22例（38％）出现了38个临床事件。与安慰剂组相比，ixmyelocel-T治疗组的临床事件减少了37％，p = 0.0344。安慰剂组有41例（75％）、ixmyelocel-T组有31例（53％）出现了严重不良事件，p = 0.0197，两组之间有显著性差异。365医学网 转载请注明" I' Q7 G: r4 |. `) P1 k
结论365医学网 转载请注明* ?' J$ X! C' m8 t# p6 E  ~, T
    作者认为，与安慰剂相比，经心内膜释放ixmyelocel-T干细胞治疗因缺血扩张性心肌病所致的左室射血分数降低的心力衰竭，心脏临床事件发生率显著降低，改善了患者的预后。365医学网 转载请注明
. E) Q# H7 f& w+ q, W  R1 J/ r6 m) Y展望365医学网 转载请注明
& W% X6 @  y4 X; j) x    与安慰剂相比，经心内膜释放ixmyelocel-T细胞治疗心力衰竭使12个月心脏事件发生率、心脏死亡率、心脏原因的再住院率显著降低。临床事件的改善比左室射血分数的改善更有意义。因此，需进一步的研究明确这项治疗获益的机制。本研究结果令人充满希望，显示出未来的心力衰竭治疗中干细胞具有重要的潜能。