赛诺菲与Evotec达成上亿合作，利用干细胞开发糖尿病新疗法

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作者：tomato 来源：生物谷% m& d5 O" h' @. O# F% v

. N- G  i/ `6 u# }  Q# S2015年8月10日讯 /生物谷BIOON/ --法国制药巨头赛诺菲（Sanofi）近日与Evotec公司进一步深化战略合作，将利用人类干细胞生产功能性人β细胞，进而开发β细胞替代疗法。此外，双方还将利用人β细胞开展高通量药物筛选，鉴定可激活β细胞的小分子药物或生物制剂，开发β细胞调节性新型糖尿病药物，这类药物有望减少或消除注射胰岛素的需求。目前，全球糖尿病患者多达3.87亿，而β细胞在糖尿病的发病机制中发挥关键作用。3 M4 J" R  y% c, L$ e- a- F

- o/ b$ O/ d3 U! h8 i根据协议，Evotec将收到一笔300万欧元（约合330万美元）的预付款，同时有资格获得总额高达3亿欧元（约合3.28亿美元）的开发、监管、商业化里程碑款。此次合作，建立双方在去年达成的研发联盟之上，将扩大现有合作范围，并巩固已达成的密切关系。在去年的联盟中，赛诺菲将在未来5年向Evotec提供至少2.5亿欧元（约合2.75亿美元），而Evotec将为赛诺菲提供长期的新药研发服务，将赛诺菲处于发现阶段的一系列候选药物推进至临床前开发，双方还将联合推进肿瘤相关产品组合的投资项目。
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以干细胞为基础的药物发现及开发，一直是治疗创新领域的尖端科技。利用人类干细胞产生功能性人β细胞，将消除糖尿病研究领域人β细胞在数量和可用性方面的局限，同时将成为干细胞生物学应用到糖尿病临床治疗工作的重大尝试。
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+ A2 Z. W! d1 y) q! q# c% B; l无独有偶，英国制药巨头阿斯利康（AZN）早在去年就已联手哈佛干细胞研究所（HSCI），将一种干细胞制造人类β细胞的突破性技术，用于其化合物文库的筛选，寻找可恢复β细胞活力的潜在新药。（相关阅读：阿斯利康联姻哈佛干细胞向糖尿病发起挑战）
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胰岛β细胞与糖尿病的关系：
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/ v, q. @6 z) h" c胰岛β细胞是胰岛细胞的一种，属内分泌细胞，约占胰岛细胞总数的70%，能分泌胰岛素，起调节血糖水平的作用。胰岛β细胞功能受损，会导致胰岛素分泌绝对或相对不足，从而引发糖尿病。5 H- v7 Z% _' Y# `

8 \0 Z! m) [0 r# I1 ~在1-型糖尿病（T1D）患者体内，胰岛β细胞被自体免疫系统所摧毁，患者必须终生注射胰岛素来维持正常的血糖水平。而在2型糖尿病（T2D）患者体内，胰岛β细胞功能受损，无法完全模拟正常β细胞的血糖控制。
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# ~: c+ q# O4 _3 z& H; l3 k& c另外，2型糖尿病是一种逐渐性疾病，而当前治疗方案都无法阻止β细胞功能的减退，导致患者最终需要注射胰岛素。因此，恢复β细胞质量、减少或消除注射胰岛素的需求、防止或逆转β细胞功能下降等方面，存在着巨大的医学挑战。