Nature：深陷质疑漩涡中的干细胞疗法（附原文）

yinfuhua

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Nature：深陷质疑漩涡中的干细胞疗法
8 q/ s# I3 g$ Q2014-05-05 1 来源：生物360 作者：koo
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% K& y9 H: A8 W- y世界各地的许多公司正为心脏疾病患者尝试干细胞治疗方案
. L" X/ B; u; k1 @; V$ [人们一直希望能够利用患者自身的干细胞对疾病进行治疗，其中用成体干细胞治疗心脏疾病被寄予了厚望。本周来自伦敦帝国学院（Imperial College London）的研究人员对相关临床试验进行了仔细审查。他们发现得出正面结论的都是有漏洞的试验，而完全无误的试验显示这种治疗并无效果。这项研究一经发表就引起了广泛的关注和忧虑。: @3 ?0 h! X9 H5 a9 P! I6 |  z( D5 d
近年来，不少小型的早期临床试验显示，成体干细胞具有治疗心脏病和心力衰竭的能力。这种疗法主要包括，从患者骨髓收集间充质干细胞，然后再将这些细胞注射回患者体内帮助修复受损的组织。在此基础上，许多公司迅速参与进来使其很快得到了商业化。但这些商业化产品的有效性还有待进一步验证。* e: F* Y" C& v2 }6 E( ?
然而，现实的打击接踵而来。日前，《British Medical Journal》（BMJ）杂志上发表的这项研究，分析了用骨髓干细胞治疗心脏病的大量随机试验。作者们找到了许多可能影响结果的不符点。事实上他们发现，不符点的数量与文章宣称的疗效呈线性相关，即不符点越多干细胞疗效越强。在少数没有错漏的试验中，干细胞治疗并没有显示出应有的效果。换句话说，干细胞治疗心脏病的故事，可能只是一出《皇帝的新衣》。4 S8 E$ o6 W+ z' x! V
作者们指出，存在大量不符点并不一定意味着试验结论无效。但由于临床数据的缺乏，他们无法核查这些不符点是草率报道的结果，还是试验操作上的失误。
2 v* W: M3 O! M9 ?为了明确成体干细胞治疗心脏疾病的效力，目前有两个大型的跨国III期临床试验已经开始招募患者。而 BMJ 的这项研究显示，之前的临床数据并不足以支持大型又昂贵的III期临床试验。尤其是，人们还没有在动物研究中解析这些成体干细胞的作用机制。
1 d/ O8 h5 r/ D4 P, K最初，研究者们认为这些细胞会发生特化，靶标器官并替换受损组织，但这一观点很快就被推翻。现在人们大多认为，成体干细胞可以治疗损伤位点周围的组织，释放分子引发炎症并促进输氧小血管生长，而这些都是心脏修复的重要过程。
9 U% d/ I3 d2 R% K转化医学一直是 21 世纪的热点话题。的确，如果研究成果只留在实验室内是没什么用的。但这次成体干细胞事件也为我们敲响了警钟，过于急进只会造成资源的浪费。严格审查并不会阻碍研究成果的转化，而是为其提供扎实的基础。- A9 l$ y; P' t- F
原文检索：2 {' l* v/ x8 Y. I
Alexandra N Nowbar, Michael Mielewczik, Maria Karavassilis, Hakim-Moulay Dehbi, Matthew J Shun-Shin, Siana Jones, James P Howard, Graham D Cole, Darrel P Francis. Discrepancies in autologous bone marrow stem cell trials and enhancement of ejection fraction (DAMASCENE): weighted regression and meta-analysis. BMJ, 29 April 2014; doi:10.1136/bmj.g2688
4 X: u3 I9 M7 Z6 sAlison Abbott. Doubts over heart stem-cell therapy. Nature, 01 May 2014; doi:10.1038/509015a, M+ R, ~* o) D4 N' y9 n/ b
EDITORIAL. False positives: A correlation between error rate and success undermines promise of stem-cell trials. Nature, 01 May 2014; doi:10.1038/509007b
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# @" j) l1 Q- C1 H1 {2楼原文 感谢tianzhang 提供

tianzhang

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# Z: G/ v. E9 v3 ^/ Q: }: w+ i楼主 原文

yinfuhua

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3 u! \, p# Z: w' |+ r2 ~! r1 H( ~
# d* S6 L7 b$ B$ z3 h4 _1 R谢谢提供原文。

usa

科学总是在不断争议中发展，医学上所有的技术和手段均如此，干细胞当然不能例外。

cell1314

走到该领域前沿的心脏疾病的治疗都得出如此结论，可见目前大量关于干细胞移植有效的结论是多么苍白.......

penghuimin

当生存成了问题，谁会关心科学的真假呢？公司要靠赚钱活命。