干细胞科技、应用与产业化的另类思考 - 干细胞随笔干细胞之家



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tpwang

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楼主

发表于 2011-2-13 21:46 |只看该作者 |倒序浏览 |打印

本帖最后由 tpwang 于 2011-2-13 21:52 编辑

呼应一下版主的"浮云“帖。
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作为一个”将为人类医疗与健康带来前所未有的革命性变化“的科学技术领域，干细胞受到相应的质疑是必然的，也是健康的。所谓阴阳为之道。如果缺乏前所未有的争议，没有经历前所未有的波折，那就当不起前所未有的革命。
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争议可以有多种表现方式，也可以有多个层面上的，也可以通过多种途径，可以概括为自身的反思与历史经验的借鉴两大相互关联的方面。

干细胞科学研究与应用本身的反思，可以包括几个方面。如科学研究上的自我反思：所谓干细胞的本质，reprogramming的生物学意义，众多干细胞”现象“的生物学本质及机制，及其未来可能的应用途径与模式等。iPS首当其冲也是自然的，因为它一马当先。关于iPS热的现象，一直存在客观冷静的质疑，虽然相比较趋之若鹜的热捧而言，往往显得很弱。

但从另一个角度而言，大部分的争议与质疑，还仅仅是从自身出发的内省式思考，经验性的研究不多。而经验性的研究需要建立在已有的一定规模的实践之上。从这一点来说，干细胞领域由于还很年轻，离成型的模式实践还很远，所以可借鉴的经验只能是来自”近邻“所走过的路，吃过的亏，取得的具有一定普遍意义的经验与教训。以期达到举一反三，启发启示的目的。1 K3 W8 S; g$ v. @/ a, W# F

与干细胞密切相关且早走了数十年，并在规模上与意义上可相匹配的生物医学”近邻“无非就是两个：“广义的生物科技”（biotechnology)和“基因治疗”（gene therapy）。当然，这两个领域不是排他性的并行，而毋宁是互相交叉的不同概念。这里的说法只是从过去数十年的科学向产业转化的实践过程来看，这两个“领域”的经验教训足以警示干细胞研究与应用的前途。

这里要强调的是“经验性“的研究，即建立在相对客观实践数据基础上的分析、判断与预测，而不是纯科学角度的个人主观意见。& }: p, V/ }: {' h7 V4 w; ~9 i2 X

关于这两方面的经验教训思考很多，这里列出近年两篇不同角度的文章，为思考干细胞未来前景的朋友提供一个参照框架。: E- r/ [+ ~  y' o% i( q

一、基因治疗领域的经验与教训5 }& ]( q0 d8 V/ Q  }, m

2008年8月Science论坛文章：A History Lesson for Stem Cells。作者James M. Wilson，美国宾夕法尼亚大学教授，著名基因治疗专家。1999年，正是在他的实验室第一例接受基因治疗的患者意外死亡，对基因治疗带来巨大的冲击。关于这个案例以及基因治疗的反思至今仍可见于各种媒体。以他的亲身经验与教训为干细胞热提出的警示，应该是发人深省的。

Dr. Wilson总结当年基因治疗过热的背后原因为四：（1）一种直截了当甚至简单化的”应能有效“的理论模式；（2）大批致命疾病患者及其相关组织希望新疗法必能解决问题的热切意愿；（3）该领域里一些科学家无节制的热情，并有不理智的媒体鼓动；（4）在商业价值可以完全建立在某种”承诺“而非实际结果基础的时代，生物科技产业试图将新技术产业化的推动。
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（The hyperaccelerated translation to the clinic that occurred in the field of gene therapy in the 1990s was driven by multiple factors, including: (i) a straightforward, if ultimately simplistic, theoretical model indicating that the approach “ought to” work; (ii) a large population of patients with disabling or lethal diseases and their affiliated foundations harboring fervent hopes that this novel therapy could help them; (iii) unbridled enthusiasm of some scientists in the field, fueled by uncritical media coverage; and (iv) commercialdevelopment by the biotechnology industry during an era in which value and liquidity could be achieved almost entirely on promise, irrespective of actual results.）
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这四种情况如今仍然很明显地存在于干细胞领域，因此基因治疗所走过的弯路对干细胞领域而言具有非常切肤的现实警示意义。真有点前车未远的感觉。$ P+ x6 ?% A) u

二、广义的生物科技产业的发展经验教训; G: s2 }/ X- {  {! o

哈佛商学院著名教授Gary P. Pisano早在2006年分析了所谓”生物科技产业“三十年的发展历程，在《哈佛商业评论》（Harvard Business Review）上发表了题为”科学能否成为生意-生物科技产业经验”（Can Science be a Business- Lessions from Biotech“）的文章，客观描述了生物科技数十年的热潮实际上令人失望的结果，以药物研发为例子，指出所谓生物科技与其他如IT业不同的性质：• 对人体生物系统和过程的有限认识导致的深刻而持久的不确定性；• 药物研发过程无法拆分为单个的任务，而相关领域必须以整合的方式工作；• 生物制药产业相关的众多领域所拥有的大部分知识是“直觉性”或“暗喻性”（难以用明确的手段传达出来）的，使得多领域整合性的“集体学习”非常困难。' \# I0 ^  E$ i4 {  p# @/ X+ t
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（• Profound and persistent uncertainty, rooted in the limited knowledge of human biological systems and processes, makes drug R&D highly risky. • The process of drug R&D cannot be broken neatly into pieces, meaning that the disciplines involved must work in an integrated fashion. • Much of the knowledge in the diverse disciplines that make up the biopharmaceutical sector is intuitive or tacit, rendering the task of harnessing collective learning especially daunting.）6 H3 M# }: h4 M  V) ]

这三大特点，同样在很大程度上存在于当前的干细胞研发领域，甚至有过之无不及。而且，干细胞的技术研发与产业化在很大程度上将直接或间接地依托现有的药物与生物科技产业构架，这就使得后者的经验教训更加直接与干细胞发展有关。' n% A% u+ l0 l% @) l
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上述二文角度不同，但对生物科技研发与产业发展提出了一些共同的结论：过分简单化的科学认知，缺乏依据的直觉热情，迫于压力的利益追求，而且生物科技与传统科技具有本质区别，在更大的程度上加重了这些问题的严重性。: m+ s" ^; L% s

干细胞的热度，比之二十年前的基因治疗以及三十年前的生物科技热，更深更广。单从逻辑上来推理，本应具有更加的冷静、客观与谨慎态度。7 X* r$ }, H0 d/ }

话又说回来，直觉性的反思只能起到有限的作用，情绪性的反作用往往适得其反，需要的是更客观的立场与操作性分析，并且，需要有”建设性“的思考与实践，而非仅仅是”批判“。正是基于这一点，上二篇文章也提出了一些建议。留给感兴趣的读者，不赘。

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