疾病iPSC模型综述

老十

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pauldong

疾病模型iPSC的主要用途在于病理机制研究、药物筛选、基因编辑研究。2 F8 Y+ y: A5 L$ ?/ {1 z0 `
因为许多疾病的发生是多种因素系统性作用的结果，所以单独靠细胞水平的观察结果还是不能够很准确的反应病因，未来的方向可能是体外的3D组织或器官的模型更能准确反应病理机制，筛药更精准，不过目前已经可以很好的替代有限的人体捐献细胞与动物模型了。
, i& k3 c" H: HiPSC的移植应用主要靠两方面，一个是个体化定制的iPSC,分化为成体功能细胞后用来做移植，也可以用来做临床精准用药的筛选，筛选最适合自己的药物与最适当的剂量。! i$ J4 Y, d) P' z. w
另一方面就是做HLA配型的普适性药物研发，寻找中国人群表达频率比较高的HLA单倍型纯合子，制备出IPSC细胞系，这些细胞系可以很好的匹配约90%左右的中国人群，以此为基础分化得到的功能细胞可以适用广泛的人群。